Экспериментальный олигонуклеотидный препарат зоревунерсен, предназначенный для лечения детей с трудноизлечимой формой эпилепсии, подтвердил свою безопасность и значительную эффективность в снижении числа приступов.
Синдром Драве — это тяжелая форма эпилепсии, проявляющаяся в первые месяцы жизни. Эту болезнь вызывают мутации гена SCN1A, который играет ключевую роль в функционировании натриевых каналов Nav1.1. Дисбаланс в работе нейронов приводит к тяжелым последствиям. Стандартные методы лечения зачастую не приносят результата, особенно в отношении когнитивного и поведенческого развития детей, что делает особенно актуальным создание новых терапий.
Результаты клинических испытаний
Недавно завершилась первая стадия клинических испытаний зоревунерсена — антисмыслового олигонуклеотида, который целенаправленно связывается с нарушенной пре-мРНК гена SCN1A, предотвращая синтез неполноценного белка. В исследовании, направленном на оценку безопасности препарата и его первоначальной эффективности, приняли участие 81 ребенок в возрасте от 2 до 18 лет, которым была проведена хотя бы одна интратекальная инъекция. Перед началом испытаний в среднем у пациентов фиксировали 17 эпилептических приступов в месяц.
Обнадеживающие показатели
Исследования подтвердили, что зоревунерсен хорошо переносится и безопасен для большинства участников. У детей, получавших дозу 70 мг на начальной стадии исследований, количество приступов снизилось на 59-91% в течение первых 20 месяцев. В настоящее время начата третья фаза испытаний, которая будет включать рандомизированное плацебо-контролируемое исследование для окончательной проверки эффективности препарата и подготовки к его регистрации.
Для дальнейшего чтения и исследования: Laux L. et al. Zorevunersen in children and adolescents with Dravet syndrome. New England Journal of Medicine (2026) DOI: 10.1056/NEJMoa2506295
